TEKNOLOGI CRISPR/CAS9 SEBAGAI MASA DEPAN TERAPI

Abstract

Teknologi CRISPR/Cas9, yang awalnya ditemukan sebagai sistem pertahanan bakteri terhadap virus, telah berkembang pesat sebagai alat untuk editing genom pada organisme eukariotik, termasuk manusia. CRISPR/Cas9 memungkinkan pemotongan dan modifikasi DNA secara tepat pada lokasi yang ditargetkan, menjadikannya alat yang sangat menjanjikan untuk terapi penyakit genetik, seperti hemofilia, kanker, dan berbagai kelainan genetik lainnya. Artikel ini mengulas mekanisme kerja CRISPR/Cas9, dari pengenalan dan pemotongan DNA target oleh enzim Cas9 yang dipandu oleh RNA guide (gRNA), hingga proses perbaikan DNA yang dapat diarahkan untuk terapi. Salah satu tantangan utama dalam penerapannya adalah metode penghantaran (delivery) CRISPR/Cas9 yang aman dan efisien. Penggunaan vektor virus seperti adenovirus, lentivirus, dan adeno-associated virus (AAV) telah banyak diteliti, meskipun terdapat potensi masalah imunogenik. Alternatif lain menggunakan teknologi nanoteknologi berbasis polimer, lipid, dan nanopartikel juga menunjukkan potensi besar dalam meningkatkan efisiensi pengiriman CRISPR/Cas9. Meskipun CRISPR/Cas9 memiliki potensi besar, penggunaannya, terutama untuk editing genom manusia, menghadapi tantangan etik yang perlu dipertimbangkan dengan hati-hati. Teknologi ini diharapkan menjadi terapi masa depan yang efektif untuk berbagai penyakit genetik dan kanker, namun penggunaan untuk perubahan garis keturunan manusia harus diatur secara ketat.